Was bedeuten Begriffe wie «randomisiert», «kontrolliert», «doppelt verblindet» oder «Placeboeffekt» und welche Bedeutung haben sie für die klinische Forschung?

Im Zusammenhang mit klinischen Versuchen ist von «randomisierten, kontrollierten und doppelt verblindeten (Interventions-)Studien» die Rede. Dieses Studienformat gilt als der «Goldstandard» für klinische Versuche, da es am besten dafür geeignet ist, bestimmte methodische Verzerrungen zu reduzieren, welche die wissenschaftliche Aussagekraft der Ergebnisse schmälern könnten [1].

«Kontrolliert» heisst, dass die Wirkung einer zu untersuchenden medizinischen Therapie mit der Wirkung einer Kontrolltherapie verglichen wird. Diese Kontrolltherapie kann aus einer Standardtherapie bestehen, die in der medizinischen Praxis routinemässig eingesetzt wird. Wenn keine solche Standardtherapie existiert, kommen sogenannte «Placebo»-Therapien zum Einsatz. Dabei handelt es sich um Scheinbehandlungen, also beispielsweise Tabletten, die dem echten Medikament gleichen, jedoch keinen Wirkstoff enthalten. Danach wird die Behandlungsgruppe, welche das zu untersuchende Medikament erhält, mit der Kontrollgruppe verglichen, um den Effekt der zu testenden medizinischen Intervention besser von anderen Gründen für Veränderungen des Gesundheitszustands (z.B. Spontanheilungen) trennen zu können. Ebenso werden Kontrollgruppen benötigt, um die Wirkung einer Therapie vom sog. «Placebo-Effekt» unterscheiden zu können. Der Placebo-Effekt tritt auf, wenn allein das Wissen darüber, ein Medikament zu erhalten, zu einer Verbesserung des Gesundheitszustands führt - selbst dann, wenn das Medikament gar keinen Wirkstoff enthält.

Die Zuteilung der Versuchsteilnehmer*innen in die experimentellen Gruppen sollte dabei «randomisiert», d.h. rein zufällig erfolgen. «Zufällig» bedeutet, dass die Zuteilung unabhängig von Eigenschaften oder Vorlieben der Versuchsteilnehmer*innen oder der Forschenden erfolgt und ausschliesslich von einer mathematisch eindeutig bestimmbaren Wahrscheinlichkeitsverteilung bestimmt wird. Eine zufällige Zuteilung kann weiteren methodischen Verzerrungen entgegenwirken. Ein Studienarzt könnte beispielsweise Patient*innen mit einem schweren Krankheitsverlauf bevorzugt jene Therapie verabreichen, von der er glaubt, dass sie davon am meisten profitieren würden. Das würde jedoch die Zusammensetzung der experimentellen Gruppen stark verzerren und dazu führen, dass eine der experimentellen Gruppen aus Patient*innen mit insgesamt geringeren Genesungsaussichten besteht. Der Behandlungseffekt könnte so nicht mehr verlässlich eingeschätzt werden, denn es wäre unklar, ob die gemessenen Ergebnisse auf die Therapie oder die verzerrte Zuteilung der Patient*innen zurückzuführen sind.

Selbst wenn die Zuteilung von Versuchsteilnehmer*innen in experimentelle Gruppen zufällig erfolgt, kann das Wissen um die Zuteilung die Versuchsergebnisse verzerren. Das geschieht beispielsweise dann, wenn die behandelnden Forschenden oder die versuchsteilnehmenden Personen sich unterschiedlich verhalten, sobald sie wissen, welche Therapie sie erhalten. Aus diesem Grund werden klinische Versuche oft «doppelt verblindet» durchgeführt. Das heisst, dass weder die Versuchsteilnehmer*innen noch die involvierten wissenschaftlichen und medizinischen Prüfpersonen darüber informiert sind, welche Therapie die einzelnen Teilnehmer*innen erhalten.

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