Cosa significano termini come "randomizzato", "controllato", "doppio cieco" o "effetto placebo" e qual è il loro significato per la ricerca clinica?

Nel contesto degli studi clinici, i concetti utilizzati sono "studi (di intervento) randomizzati, controllati e in doppio cieco". Questo formato di studio è considerato il "gold standard" per gli studi clinici, in quanto è il più adatto a ridurre alcuni bias metodologici che potrebbero ridurre la validità scientifica dei risultati [1].

"Controllato" significa che l'efficacia di una terapia medica in esame viene confrontata con l'efficacia di una terapia di controllo. Questa terapia di controllo può consistere in una terapia standard usata abitualmente nella pratica medica. Se non esiste una tale terapia standard, si impiegano le cosiddette terapie "placebo". Si tratta di trattamenti fittizi, come compresse che assomigliano al vero medicamento ma non contengono alcun principio attivo. Dopodiché, il gruppo di trattamento che riceve il medicamento in studio viene confrontato con il gruppo di controllo per separare meglio l'effetto dell'intervento medico in esame da altri motivi di cambiamento dello stato di salute (ad es. le guarigioni spontanee). I gruppi di controllo sono anche necessari per distinguere l’efficacia di una terapia dal cosiddetto "effetto placebo". L'effetto placebo si verifica quando la semplice consapevolezza di assumere un medicamento comporta un miglioramento dello stato di salute, anche se la medicina non contiene alcun principio attivo.

L'assegnazione dei partecipanti ai gruppi sperimentali deve essere "randomizzata", cioè puramente casuale. "Casuale" significa che l'assegnazione è indipendente dalle caratteristiche o dalle preferenze dei partecipanti o dei ricercatori ed è determinata esclusivamente da una distribuzione di probabilità univocamente determinabile dal punto di vista matematico. L'assegnazione casuale dei partecipanti si presenta per contrastare i bias metodologici. Ad esempio, un medico dello studio potrebbe somministrare in via preferenziale ai pazienti con un grave decorso della malattia quella terapia che lui o crede possa apportare loro il maggior beneficio possibile. Ciò comprometterebbe però fortemente la composizione dei gruppi sperimentali e porterebbe a una composizione per cui uno dei gruppi sperimentali sia composto da pazienti con minori prospettive di guarigione complessiva. L'effetto del trattamento non potrebbe più essere stimato in modo affidabile, chiedendosi se i risultati misurati siano dovuti alla terapia o all'assegnazione compromessa dei pazienti.

Anche se l'assegnazione dei partecipanti ai gruppi sperimentali è casuale, la conoscenza dell'assegnazione può falsare i risultati sperimentali. Ciò si verifica, ad esempio, quando i ricercatori curanti o i partecipanti allo studio si comportano diversamente una volta che sanno quale terapia stanno ricevendo. Per questo motivo, gli studi clinici vengono spesso condotti "in doppio cieco", per cui né i partecipanti alla sperimentazione né gli sperimentatori scientifici e medici coinvolti sono informati della terapia somministrata ai singoli soggetti partecipanti.

Der vorliegende Beitrag gibt die persönliche Meinung der Autor*innen wieder und entspricht nicht zwingend derjenigen von Reatch oder seiner Mitglieder.